摘要: 骨髓增生异常综合征(MDS)是一种多能干细胞单克隆紊乱的综合征,以全血细胞减少、骨髓病态造血和高风险向白血病进展为特征,其发病机制尚不清楚1.MDS可以是原发也可以是继发于其它疾病,后期转化为急性白血病的风险在30%左右3.该病主要见于50岁以上的中老年人,己有年轻化趋势4, 5, 在未来的老龄化社会中MDS将可能成为血液病常见病种之一.虽然造血干细胞移植是唯一能治愈MDS的疗法,但MDS高龄者居多,适于移植的患者极其有限,故目前临床仍以药物治疗为主.治疗MDS的药物包括刺激生长因子、抗凋亡药物、抗凋亡细胞因子、抑制血管内皮细胞及其因子、砷剂和抗基因甲基化药物等.